LFB anuncia que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado la presentación de la solicitud de autorización para el eptacog beta (activado), un factor de coagulación VIIa recombinante

LFB ha anunciado hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), el organismo regulador europeo, ha aceptado la presentación de la solicitud de autorización para la comercialización del eptacog beta, un factor de coagulación VIIa recombinante (FVIIar).

La solicitud incluye datos de tres ensayos clínicos prospectivos de fase III (PERSEPT 1, PERSEPT 2 y PERSEPT 3) que evaluaron la eficacia y la seguridad del eptacog beta en el tratamiento de episodios hemorrágicos en niños y adultos con hemofilia congénita A o B con inhibidores y para la prevención de hemorragias en aquellos pacientes sometidos a cirugía o procedimientos invasivos. El resultado final del examen realizado por la EMA se espera para mediados de 2022.
Este anuncio se produce menos de un año después de la aprobación en abril de 2020 por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos de la solicitud de autorización de biofármaco (BLA) de LFB para el factor de coagulación VIIa (recombinante)-jncw (eptacog beta), con el nombre de SEVENFACT, para el tratamiento y control de los episodios hemorrágicos producidos en adultos y adolescentes (de 12 años en adelante) con hemofilia A o B con inhibidores. Actualmente, la FDA está examinando una solicitud suplementaria de autorización de producto biológico (sBLA) sobre eficacia, cuyo resultado reglamentario se espera para mediados de 2021. Se ha concedido una licencia exclusiva para la comercialización de SEVENFACT (r) en EE. UU. a HEMA Biologics, una empresa en participación de LFB y US WorldMeds.

Paralelamente, LFB anuncia la publicación en línea del estudio exploratorio in vitro de eptacog beta en combinación con emicizumab en la revista Haemophilia (fuente: Grandoni J, Duretz V, Bonzo D, et al. Exploratory in vitro evaluation of thrombin generation of eptacog beta (recombinant human FVIIa) and emicizumab in congenital haemophilia A plasma. Haemophilia, febrero de 2021; Avance en línea de la edición impresa). La combinación de eptacog beta con emicizumab produce un aumento dependiente de la concentración en la producción de trombina en el plasma hemofílico que se mantiene por debajo de la del plasma normal no hemofílico. Los resultados de este estudio exploratorio proporcionan datos in vitro que respaldan la idea de utilizar eptacog beta para el tratamiento de las hemorragias intercurrentes en los pacientes con hemofilia tratados con emicizumab. Está previsto realizar un estudio clínico en el primer trimestre de 2021 para seguir evaluando el uso de SEVENFACT en esta población de pacientes (fuente: Estudio ATHN16 coordinado por la Red Estadounidense de Trombosis y Hemostasia: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04647227).
La recomendación del Consejo Asesor Medicocientífico (MASAC) de la Fundación para la Hemofilia de EE. UU. respalda el uso de SEVENFACT para el tratamiento de las hemorragias intercurrentes en pacientes que utilizan profilaxis con emicizumab (fuente: MASAC Document 263 – MASAC Recommendations Concerning Products Licensed for the Treatment of Hemophilia and Other Bleeding Disorders. [Revisado en agosto de 2020]. Fundación Nacional de Hemofilia de EE. UU. Disponible en: https://www.hemophilia.org/sites/default/files/document/files/263_treatment.pdf. Última consulta: 7 de febrero de 2020).

Sobre el estudio exploratorio in vitro
El objetivo de este estudio era determinar la actividad procoagulante in vitro del eptacog beta y del emicizumab (en solitario y en combinación) mediante un ensayo de producción de trombina con plasma de hemofilia A con y sin inhibidores.
Se observaron un aumento considerable del pico de trombina y el potencial y la velocidad de la trombina endógena en combinaciones de eptacog beta (0, 1, 2 o 5 μg/ml) con emicizumab (0, 50 o 100 μg/ml) en plasma de hemofilia A y de hemofilia A con inhibidores; el efecto se mantuvo por debajo del observado en plasma normal no hemofílico.

El promotor de este estudio fue LFB. Encontrará más detalles en el artículo del estudio que se encuentra en https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1111/hae.14253.